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La 1ère étude publiée dans le New England Journal of Medicine le 18 mars 2021 a permis de démontrer une supériorité du Pegcetacopan (anti-C3, voie sous cutanée, Laboratoire Apellis) par rapport au traitement de référence par Eculizumab (Soliris®). Cette étude randomisée de phase 3 a montré une augmentation de près de 4 points d’hémoglobine dans le bras Pegcetacopan par rapport au groupe contrôle avec obtention d’une indépendance transfusionnelle chez près de 85% des patients (versus 15% pour le groupe contrôle) après 16 semaines de traitement. Cela en fait le nouveau traitement de référence des patients ayant une HPN de forme hémolytique avec une réponse sub-optimale à l’Eculizumab (Soliris ®).
 
Dans la seconde étude, publiée dans le Lancet Haematology le 22 mars 2021,10 patients, tous transfusés sous Eculizumab (Soliris®), ont reçu en association à ce traitement un autre inhibiteur proximal du complément (anti-facteur D, Laboratoire Novartis) qui a l’avantage d’être pris par voie orale. Les 10 patients sont tous devenus indépendants des transfusions et, sur la période de l’étude, 7 patients ont pu arrêter le traitement standard en gardant leur réponse hématologique sous anti-facteur D seul. 
 
Les conclusions de ces travaux ouvrent des perspectives majeures dans la prise en charge thérapeutique des patients atteints d’HPN ainsi que pour d’autres maladies impliquant des dérégulations du complément.

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