Purpura thrombopénique immunologique

QUELS SYMPTOMES ?

Le purpura thrombopénique immunologique est une maladie auto-immune, bénigne  du sang qui peut toucher l’adulte et l’enfant. Sa prévalence, c’est-à-dire le nombre de cas présents dans la population à un moment donné, est estimée à 1 sur 10 000 habitants. Chez l’adulte, le PTI touche en moyenne 1,6 personnes sur 100 000 par an, avec une légère prédominance féminine. Il est caractérisé par une diminution anormale du nombre de plaquettes sanguines (thrombopénie) et donc un risque accru de saignements.

Un adulte en bonne santé possède 150 000 à 400 000 plaquettes par mm3 de sang. Au cours du PTI, le taux de plaquettes peut être inférieur à 100 000/mm3. Les saignements ne s’observent habituellement que pour des chiffres de plaquettes inférieurs à 30 000/mm3 et les saignements graves dans le cerveau ou le tube digestif sont très rares et ne s’observent habituellement que lorsque le chiffre de plaquettes est inférieur à 10 000/mm3. Le plus souvent et malgré un chiffre de plaquettes parfois très bas, les patients se plaignent de peu de symptômes, les saignements se limitant souvent à la présence d’un « purpura » (petite tâche rouge sur la peau), de bleus ou de saignements muqueux.

L’évolution du PTI diffère selon les patients et est imprévisible au moment du diagnostic. Elle permet cependant de distinguer plusieurs formes :

• Aiguës et transitoires (80 % des cas pédiatriques), guérissant en moins de 3 mois
• Persistantes, évoluant entre 3 et 12 mois
• Chroniques (70 % des cas adultes), évoluant au-delà de 12 mois

A la différence de l’adulte, les enfants atteints par un PTI guérissent plus rapidement et la maladie n’évolue que très rarement vers une forme chronique.

QUEL DIAGNOSTIC ?

Le diagnostic se fait en plusieurs étapes :

• Présence d’une thrombopénie par une Numération Formule Sanguine (NFS)
• Occasionnellement, on peut être amené à réaliser une ponction de la moelle osseuse où sont produites les plaquettes qui fonctionnent normalement, les plaquettes étant principalement détruites par les anticorps pathogènes lors de leur passage dans la circulation sanguine, surtout au niveau de la rate.
• Recherche de l’origine de la thrombopénie : une prise de médicaments pouvant déclencher un PTI, une recherche d’infection ou d’une maladie auto-immune associée et en particulier le lupus.

QUELS TRAITEMENTS ?

Lorsqu’un PTI est nouvellement diagnostiqué chez un patient, notamment chez un enfant, l’abstention thérapeutique peut être proposée en attendant une guérison spontanée.
Il faut savoir que 80 % des enfants atteints guérissent en quelques semaines alors que chez 70 % des adultes, le PTI devient chronique.
Le traitement dépend du nombre de plaquettes du patient, de l’importance et de la gravité des saignements, de l’âge et des maladies éventuellement associées.
En général, les patients ayant plus de 30 000 plaquettes par mm3 et sans manifestation hémorragique ne reçoivent pas de traitement.
En situation d’urgence caractérisée par un taux de plaquettes très bas associé à un syndrome hémorragique important touchant la peau et les muqueuses, le patient reçoit dans un premier temps des corticoïdes ou dans les formes les plus sévères, des immunoglobulines (substances fabriquées par les globules blancs destinées à se défendre contre les agressions des microbes, appelées également anticorps).

Par la suite, si le PTI persiste ou revient, une splénectomie (ablation de la rate), la prise d’immunomodulateurs (traitement qui module les réactions du système immunitaire), d’immunosuppresseurs (QS supra) ou de rituximab peuvent être indiquées.
Des traitements récents (agoniste de la thrombopoïétine) permettent d’augmenter la production plaquettaire par la moelle osseuse mais comme ils ne font que compenser la destruction des plaquettes, ils doivent être administrés sur une longue période.

Source :
Le Purpura Thrombopénique Immunologique, Encyclopédie Orphanet Grand Public, octobre 2010.
Extrait du dossier presse de la filière MaRIH, certifié par le Pr Bertrand Godeau et le Pr Yves Perel.

RECOMMANDATION DE PRISE EN CHARGE

Protocole national de diagnostic et de soins & Synthèse au médecin traitant « Purpura thrombopénique immunologique (PTI) » (2017)

Fiche Orphanet Urgence Purpura thrombopénique immunologique 

GROUPE DE MALADIES

ORPHA3002 – Purpura thrombopénique immunologique (PTI)

Plaquette d’information « Le Purpura Thrombopénique Immunologique »

Livret « Le PTI en 100 questions » et son enquête d’évaluation

ASSOCATION DE PATIENTS

Association de patients O’CYTO
Association de patients AMAPTI

Forum Maladies Rares Info Services :
PURPURA THROMBOPENIQUE IMMUNOLOGIQUE