Cette étude menée par le CNR-MAT rapporte la première expérience de l’utilisation du nanocorps anti-facteur Willebrand caplacizumab dans le purpura thrombotique thrombocytopénique autoimmun, (PTTi) hors essai thérapeutique. Cette étude de « vraie vie » confirme que le caplacizumab, en association au traitement standard par échanges plasmatiques, corticoïdes et rituximab, permet de prévenir remarquablement les évolutions défavorables à la phase aiguë de la maladie, qui incluent les décès, les maladies réfractaires et les exacerbations de la maladie qui traditionnellement prolongeaient la durée de traitement et l’hospitalisation (en particulier en unité de soins intensifs).
L’utilisation de caplacizumab, dans le cadre d’une « triplette thérapeutique » (caplacizumab, échanges plasmatiques, et immunosuppression par corticoïdes/rituximab) devient un nouveau standard thérapeutique dans le PTTi. Sur la base de ces résultats très encourageants, la prochaine étape dans l’histoire thérapeutique de cette maladie pourrait être de se passer des plasmaphérèses pour ne conserver dans le schéma que le caplacizumab, le traitement immunosuppresseur et la perfusion de faibles volumes de plasma.